اولین درمان “سرطان غیر قابل درمان” در جهان وارد آزمایش انسانی شد!

یک درمان جدید و امیدوارکننده برای مبارزه با سرطان های «غیر قابل درمان» در سال 2025 برای آزمایش انسانی تأیید شده است. امید می‌رود این داروی جدید بتواند رشد سرطان‌هایی را که توسط انکوزن MYC و پروتئین MYC تحریک می‌شوند، متوقف کرده و درمان مؤثر آن‌ها را امکان‌پذیر سازد.

MYC کُدگذاری پروتئین MYC را انجام می‌دهد؛ پروتئینی که تومورزایی (رشد تومور) را تسریع می‌کند و هم توسعه و هم گسترش سرطان را به پیش می‌برد و بسیاری از درمان‌های سرکوب‌کننده تومور را بی‌اثر می‌کند. بیان بیش از حد آن در حدود یک سوم از سرطان‌های پروستات، پانکراس، کبد، معده و سینه و تقریباً دو سوم از تمام سرطان‌های تخمدان یافت می‌شود.

مارک پلیزوتو، متخصص خون‌شناسی و استاد دانشگاه ملی استرالیا (ANU)، می‌گوید:

تقریباً 70 درصد از تمام سرطان‌ها توسط فعالیت غیرطبیعی MYC تغذیه می‌شوند. MYC یکی از بدنام‌ترین ژن‌های سرطان‌زا است و تومورهایی که توسط بیان بیش از حد MYC تحریک می‌شوند، اغلب جزو تهاجمی‌ترین و دشوارترین انواع برای درمان هستند.

این آزمایش که اواخر امسال آغاز خواهد شد، بر روی داروی ضدسرطان PMR-116 متمرکز خواهد بود. PMR-116 که در مطالعات پیش‌بالینی نویدبخش بزرگی را نشان داده است، یک مسیر پایین‌دست MYC را مختل می‌کند و آنزیمی را مهار کرده که سنتز RNA ریبوزومی (rRNA) را کند می‌کند؛ فرآیندی که در سنتز پروتئین حیاتی است. با مسدود کردن تولید MYC، تومورها در برابر حمله آسیب‌پذیر می‌شوند.

این مطالعه – که توسط دانشگاه ملی استرالیا (ANU) و خدمات بهداشتی کانبرا رهبری می‌شود – یک «آزمایش سبدی» خواهد بود و بیمارانی با انواع مختلف سرطان را ثبت‌نام می‌کند؛ تنها آن‌هایی که محرک MYC در آن‌ها وجود دارد.

پلیزوتو اظهار داشت:

این آزمایش با هدف رفع نیازهای بالینی برآورده نشده در سرطان‌های دشوار درمان طراحی شده و طراحی آن کارآمد است، که در مقایسه با انجام آزمایش‌های جداگانه برای هر نوع سرطان، در زمان و منابع صرفه‌جویی می‌کند. MYC مدت‌هاست که «غیرقابل‌درمان» تلقی شده است، اما نتایج اولیه PMR-116 نشان می‌دهد که در تغییر این تصور امیدبخش است.

در سال 2023، مطالعه‌ای که از دانشگاه ملبورن منتشر شد، نشان داد که موش‌هایی که با PMR-116 درمان شده بودند، بروز ضایعات سرطان پروستات را در طول چهار هفته 85 درصد و گسترش رشد سرطان ناشی از MYC را در تنها 12 ساعت 50 درصد کاهش دادند – همه این‌ها در مدت زمان کوتاهی پس از مصرف دارو.

دکتر نادین هین که کار پیش‌بالینی بر روی PMR-116 را در ANU رهبری می‌کند، گفت:

MYC مدت‌هاست که کانون تحقیقات سرطان بوده و هدف قرار دادن مستقیم MYC چالش‌برانگیز است زیرا ساختار نامنظمی دارد. هدف قرار دادن مستقیم MYC مدت‌هاست که یک چالش بوده است.

PMR-116 یک داروی جدید است که توسط دانشمندان ANU و شرکت داروسازی Pimera Therapeutics ساخته شده است. این اولین دارو برای هدف قرار دادن پروتئین MYC نیست، اما تحقیقات هنوز ادامه دارد.

این شرکت خاطرنشان کرد:

ما رونویسی دیس‌تنظیم‌شده RNA پلیمراز I (Pol I) را در سرطان‌های ناشی از MYC هدف قرار می‌دهیم. رونویسی Pol I ژن‌های RNA ریبوزومی (rDNA) به شدت در پایین‌دست مسیرهای انکوژنیک تنظیم می‌شود و دیس‌تنظیم آن یک ویژگی رایج در سرطان و سایر بیماری‌های انسانی است.

این شرکت افزود:

از آنجا که عملکرد انحصاری Pol I رونویسی rRNA است، که مرحله محدودکننده سرعت بیوژنز ریبوزومی است، مهار رونویسی Pol I یک رویکرد جدید برای مداخله درمانی با استفاده از یک استراتژی پزشکی دقیق مبتنی بر بیومارکر را ارائه می‌دهد.

آزمایش‌های گسترده در بیمارستان کانبرا، مرکز سرطان پیتر مک‌کالوم در ویکتوریا و بیمارستان سنت وینسنت در سیدنی و سایر مراکز انجام خواهد شد.

پلیزوتو گفت:

تیم ما در ANU هماهنگی آزمایش بالینی را با همکاری پزشکان در مراکز بزرگ سرطان در سراسر استرالیا انجام خواهد داد. بیمارانی که درمان‌های استانداردشان دیگر اثرگذار نیست، برای MYC آزمایش می‌شوند و اگر این ژن در سرطان آن‌ها دخیل باشد، واجد شرایط شرکت در آزمایش خواهند بود.

او افزود:

هدف ما از این آزمایش، هدف قرار دادن یک محرک کلیدی سرطان و تسریع توسعه برای رساندن درمان‌های مؤثر به بیماران در اسرع وقت است. اما با مسدود کردن این مسیر حیاتی در پایین‌دست MYC، اکنون نتایج قابل توجهی را در سرطان‌هایی که MYC در آن‌ها دخیل است، مشاهده می‌کنیم.

منبع: Newatlas